他们开发出了一种基因编辑技术工具的新型载体，能够实现基因编辑可控。

喜大普奔！

今天，中国科研团队又一次在世界领域取得了重大科学进展。

这一次，领衔的是南京大学，同伴还有厦门大学及南京工业大学。

而他们触及的领域，则是在去年令很多人“侧目”的基因编辑技术。

具体来看，在最新新一期美国《科学进展》杂志上，这个团队发布了一篇极为重要的论文，核心就是团队开发出了一种基因编辑技术工具的新型载体，能够实现基因编辑可控，显著提高基因编辑的靶向性，为基因编辑技术在治疗癌症等重大疾病方面的应用提供新的思路和方法。

简单来说，基因编辑这个领域中，曾经被多重制约的环节，很有可能不再成为“Trouble”。

让基因编辑可控，跨越脱靶效应的阻碍

基因编辑技术又称为“基因剪刀”，它是一切基因合成、测序等应用的基础。该技术的本质是进行有目的的基因突变，人类利用这项技术，能够根据所需切割或者替换掉不利于自身发展的基因片段。

在这一领域，当前非常火热的是成本较低的CRISPR技术。据悉，CRISPR基因编辑技术能够精准定位并切断DNA上的基因位点，可以关闭某个基因或者引入新的基因片段，以此来达到治愈疾病的目的。

CRISPR-Cas9体系是CRISPR基因编辑技术当中的一种，作为当前最热门的基因编辑工具，在治疗癌症等重大疾病方面有极大的应用前景。然而CRISPR-Cas9体系本身具有脱靶效应，这是一直以来阻碍该技术迈向应用的一大难题，也为利用该技术进行精准治疗带来了挑战。并且，由于该技术主要是以病毒为载体，因此还可能会导致细胞癌化，因此在临床应用上存在一定的风险。

本次来自中国的科研团队新开发的方法是采用名为“上转换纳米粒子”的非病毒载体，在上转换纳米粒子和Cas9之间增加了一把近红外的响应“光锁”，以此设计出了一种远程操作的基因编辑技术。具体来说，该系统利用光敏分子将CRISPR-Cas9体系共价“锁”在上转换纳米粒子上，在修饰上一层高分子材料之后，该复合纳米粒子能够被细胞大量内吞。随后，在近红外光照射下，上转换纳米粒子可发射出紫外光，从而打开Cas9蛋白和上转换纳米粒子之间的“锁”，释放出蛋白，让蛋白可以进入细胞核，实现基因剪切。

由于红外光的强组织穿透性，所以该技术很有可能在深层组织中实现CRISPR-Cas9基因编辑的精确调控。

该方法有效性已经在小鼠身上得到验证

目前南京大学官网上的新闻对这种方法进行了详细说明，其中提到，这种远程操作的基因编辑系统在细胞中和体内皆表现出优异的近红外光响应的基因剪切能力。

当CRISPR-Cas9靶向到一段肿瘤癌基因（PIK-1）后，能够在红外光的调控下，对靶点基因实现敲除，诱发肿瘤细胞凋亡。

截至目前，该团队已经从基因、蛋白以及细胞等多个角度针对该体系的有效性进行了验证。官方透露，这一体系在小鼠活体上的近红外光响应的能力得到了验证。

该团队在针对荷瘤小鼠进行治疗的过程中发现，只有近红外光照射实验组的肿瘤得到了有效的抑制，并且通过20天后取下的肿瘤大小能够清晰的看到，实验组的肿瘤远远小于其他组。

总的来说，这项新技术是通过外界光照这种无创的外部手段，实现目标部位基因编辑，能够显著提高基因编辑的靶向性，为基因编辑技术在治疗癌症等重大疾病方面的应用提供了新的思路和方法。

自2015年以来，基因编辑市场份额开始迅猛增长，2016年有三家基因工程公司，包括Editas Medicine、CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics完成了IPO。CRISPR技术火热的当下带动起来的市场增长可见一斑。

据中商产业研究院最新报告，2016至2020年全球精准医疗市场规模将以每年15%的速率增长。预计2020年全球精准医疗市场规模将破千亿，达到1050亿美元，而“基因剪刀”将是撬动千亿级大市场的一把钥匙。

根据近年来的商业化应用情况可知，目前基因编辑技术主要用于科研和治疗两大领域，但在产业链下游的应用仍处于临床试验或者临床前研发阶段。具体到我国，相关企业则主要集中于试剂盒开发和CRO形式的技术服务商，另一方面，关于基因治疗的临床探索也正在初步展开。本次来自国内科研团队的研发成果，也预示着我国在基因编辑、基因治疗上的探索初步取得了成效。

最后，回到本次科研论文的发表，据了解该论文南京大学为第一通讯单位、硕士生潘永春为该论文的第一作者、南京大学现代工程与应用科学学院宋玉君教授为通讯作者，厦门大学林友辉副教授和南京工业大学王玉珍副研究员为共同通讯作者。

并且，该研究项目得到了国家自然科学基金、江苏省自然科学基金和江苏省双创人才等项目的资助。综合可见，南京作为汇聚国内重要高等教育资源、人才储备雄厚的城市，在营造良好的科研环境、给予科研支持等方面已经走到了前列。